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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

关于建构中国历史学自主知识体系的几点思考******

　　作者：朱浒（中国人民大学历史学院教授）

　　习近平总书记在中国人民大学考察时强调，“要发挥哲学社会科学在融通中外文化、增进文明交流中的独特作用，传播中国声音、中国理论、中国思想，让世界更好读懂中国，为推动构建人类命运共同体作出积极贡献”，“加快构建中国特色哲学社会科学，归根结底是建构中国自主的知识体系。要以中国为观照、以时代为观照，立足中国实际，解决中国问题，不断推动中华优秀传统文化创造性转化、创新性发展，不断推进知识创新、理论创新、方法创新，使中国特色哲学社会科学真正屹立于世界学术之林”。在哲学社会科学体系中，历史学是对其他哲学社会科学具有支撑作用的基础学科。习近平总书记指出，“历史研究是一切社会科学的基础”。党的十八大以来，以习近平同志为核心的党中央高度重视历史和历史科学，作出了系列重要论述。在致中国社会科学院中国历史研究院成立的贺信中，习近平总书记提出了加快构建中国特色历史学学科体系、学术体系和话语体系的殷切希望。这些重要讲话和指示要求，为中国历史学的发展提供了根本遵循，指明了未来的发展目标。

　　中国的历史编纂和研究历经数千年从未间断，形成了自身的独特传统，有力赓续了中华文明和中华民族的传承。近代以来西方列强入侵中国，在西方学术体系的冲击下，中国史学走上了曲折的转型之路。在这一转型过程中，随着马克思主义在中国的广泛传播，以马克思主义为指导的史学研究成为中国学界独立探索历史学知识体系的中流砥柱。在社会主义革命和建设时期，马克思主义史学形成了更为完整的历史学知识体系，深入研究社会发展规律，在为新中国建设提供历史借鉴、凝聚奋进力量等方面作出了重要贡献。改革开放和社会主义现代化建设新时期，马克思主义史学得到进一步发展，尤其是深入探讨了中国在世界现代化潮流中落伍的原因、中国自近代以来追赶现代化的历程等问题，揭示了中国进行现代化建设的紧迫性、可能性和必要性。可以说，马克思主义史学的这些研究，对于探索中国式现代化道路起到了十分重要的作用。

　　然而，自20世纪末开始，马克思主义对史学研究的指导地位一定程度上出现弱化。这一方面是由于部分马克思主义史学研究未能彻底克服教条化倾向，另一方面则是由于20世纪80年代以来西方新兴史学流派的传入。这些新兴史学流派拓宽了史学研究的领域，创新了史学研究的路径和方法，不过有些所谓新兴史学研究，其关注点多集中于语言游戏和观点翻新，导致以挑战和解构主旋律的历史虚无主义思潮泛滥。此外，日趋析分的学科建制，导致历史学体系分化比较严重，碎片化态势亦呈加剧之势。学科体系的规范化固然对很多学科的发展都具有积极作用，不过也需要提防由此造成的学科壁垒问题。就当前历史学学科建制而言，中国史内部古代史与近现代史各守一块阵地，史学理论与史学史、历史地理学、历史文献学等也都越来越强化自身范围；至于世界史和考古学，成为一级学科后更倾向于自成一体。如此分化的结果，一定程度上使得历史学内部出现了值得关注的鸿沟。另一个值得关注的问题是历史学的研究领域被窄化、致用功能被削弱。历史研究是一切社会科学的基础，在经济学、政治学、法学、新闻学、民族学等社会科学之下，都设有开展各自专史研究的二级学科，对于各自一级学科都具有极强的理论支撑作用。要开展这类专史研究，必然需要扎实的史学功底。可是，现行历史学的学科体系很难对这些专史领域给予一个恰当的位置，而各社会科学的专史从业者又往往缺乏史学基本功训练，从而使这些专史研究容易出现重复劳动而水平提升有限的状态。一方面，国家和社会急需这些专史研究推出高水平成果作为智力支持；另一方面，现行历史学体系和社会科学体系都很难独立产出相应的高质量成果、培养出相关优秀人才。

　　要解决以上问题，就必须推进中国历史学自主知识体系建构，这既是中国历史学实现进一步发展的内在要求，也是反思和批判西方知识体系文化霸权的组成部分。中国历史学自主知识体系建构应该按照立足中国、借鉴国外，挖掘历史、把握当代，关怀人类、面向未来的思路，着力体现中国特色、中国风格和中国气派，大体可以从以下四个方面着手：

　　第一，坚持马克思主义指导，注重经世致用，充分体现建构中国历史学自主知识体系的主体性、实效性。深入学习贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想，坚持以历史唯物主义和辩证唯物主义为指导，坚持正确的价值观和政治导向。中国有独特的历史、独特的文化和独特的国情，必须坚持中国的主体地位，避免流为西方知识体系和学术话语的分支和跟班。历史研究也不是象牙塔里的不问世事之学，而是有强烈致用意识和功能的学问。马克思、恩格斯、列宁和毛泽东等革命家的诸多经典著作中，一再展示了历史研究是认识、解决现实问题的重要手段。要深刻理解中国式现代化道路的特性，深刻认识当代中国对于构建人类文明新形态和人类命运共同体的重大意义，离开历史研究是根本不可能得到深切阐明的。

　　第二，弘扬传统，夯实基础，充分体现建构中国历史学自主知识体系的继承性、民族性。重视历史、研究历史、借鉴历史是中华民族5000多年文明史的一大优良传统。海外史学体系的认识论前提深深浸透了西方中心论，并非历史学研究的必然模式。事实上，我国本土深厚的史学传统对史学研究的深入和史学人才的培养具有独到的价值。老一辈史学家坚持以“四把钥匙”即职官、地理、目录、年代，作为史学研究入门的门径，至今仍是不易之理。而马克思主义史学对社会形态论的认知理路，是破除碎片化研究的有力武器。这种培育厚重基础和宽阔理论视野的思路，无论对中国史还是世界史、考古学，都有助于分辨学科基本功和专业方向的差别，打好研究基础。

　　第三，放宽视界，与时俱进，充分体现建构中国历史学自主知识体系的原创性、时代性。历史学虽然处理的是已经消逝的过去，但一切历史都是当代史，人们都承认“让历史告诉未来”所包含的合理性。历史学是一个需要不断创新、走向社会的专业。特别是当代中国正在经历史无前例的伟大变革，亟须提炼出具有学理性的新理论、新见解，概括出有规律性的新经验。观察历史的中国是观察当代的中国的一个重要角度。不了解中国历史和文化，尤其是不了解近代以来的中国历史和文化，就很难全面把握当代中国的社会状况，很难全面把握当代中国人民的抱负和梦想，很难全面把握中国人民选择的发展道路。新时代坚持和发展中国特色社会主义，更加需要系统研究中国历史和文化，更加需要深刻把握人类发展历史规律，在对历史的深入思考中汲取智慧、走向未来。因此，如何深入认识和总结我国从历史到现实的发展道路，如何从人类文明新形态的角度出发，来领会和把握这场伟大变革的深远意义，都是当今历史学不可回避的任务。要完成这一任务，必须从实践出发，胸怀中华民族伟大复兴战略全局和世界百年未有之大变局，从历史长河、时代大潮、全球风云中分析演变机理、探究历史规律，提出中国问题，发出中国声音，讲好中国故事，自觉回答中国之问、世界之问、人民之问、时代之问。

　　第四，立足本位，博约专精，充分体现建构中国历史学自主知识体系的系统性、专业性。唯有“整合中国历史、世界历史、考古等方面研究力量”，才能“着力提高研究水平和创新能力，推动相关历史学科融合发展”。当前，随着新文科建设的全面开展，学科交叉与交叉学科、新兴学科的兴起，也成为历史学必须面对的潮流。如何为这些新兴领域开辟必要的发展空间，是历史学能否体现自身价值的重要方面，只有具备创新能力的历史学，才能与其他许多学科开展深入且广泛的合作研究。诸如边疆史、民族史、宗教史、中外交流史和国际关系史等领域，都是富有现实意义的重要领域，也迫切需要展开学科交叉研究。甚至自然科学的发展，也不能缺少对自然科学史的深入把握。可以肯定，这一方面有助于大力提升历史学的学科价值，另一方面也对历史学的专业性发展提出了更高要求。

　　总之，包括历史学在内的哲学社会科学是推动历史发展和社会进步的重要力量，其发展水平反映了一个民族的思维能力、精神品格、文明素质，体现了一个国家的综合国力和国际竞争力。我们要加快构建中国特色历史学学科体系、学术体系、话语体系，建构中国历史学自主知识体系，坚持历史唯物主义立场、观点、方法，立足中国、放眼世界，立时代之潮头，通古今之变化，发思想之先声，为推动中国历史研究发展、加强中国史学研究国际交流合作作出贡献。

　　《光明日报》（ 2023年01月09日 06版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）